真實世界數據（real-world data，RWD）在特定類別醫療器械的臨床研究中可生成有足夠質量的證據作為決策依據。本文闡述了傳統隨機對照試驗在醫療器械臨床研究領域中的局限性，歸納并剖析了真實世界證據（real-world evidence，RWE）在該領域的適用條件，梳理了美國 FDA 最新器械類 RWE 研究的數據要求，旨在為今后規范我國 RWE 在醫療器械領域的應用提供參考。
目的觀察北京城區3~6歲正常兒童視網膜厚度, 探討其與年齡、性別的相關性。 方法橫斷面研究。北京市城區某幼兒園3~6歲正常學齡前兒童240人480只眼納入研究。其中, 男性115人, 女性125人。平均年齡(4.93±0.77)歲。均行視力、裂隙燈顯微鏡、直接檢眼鏡、頻域光相干斷層掃描(FD-OCT)檢查。FD-OCT檢查采用美國Optvue公司iVue 100 FD-OCT儀, 測量受檢兒童雙眼黃斑中心凹及黃斑中心凹鼻側、顳側500、750、1500 μm共7個位點的視網膜全層厚度。剔除因固視不佳, 未能獲取質量合格圖像者32只眼, 共計448只眼測量結果納入統計分析。年齡與黃斑區視網膜厚度的相關性采用Pearson相關分析；不同性別各位點視網膜厚度的比較采用成組t檢驗。 結果受檢眼黃斑中心凹平均視網膜厚度為(169.10±20.587) μm。男性受檢兒童各位點視網膜厚度均較女性受檢兒童厚, 男女受檢兒童各位點視網膜厚度比較, 差異有統計學意義(t=-4.549、-6.167、-5.492、-5.163、-6.749、-7.494、-6.874, P≤0.001)。所有受檢眼鼻側500、750 μm位點視網膜厚度高于顳側同一位點視網膜厚度(t=5.594、15.778、7.678、18.180, P＜0.001)。相關性分析結果顯示, 年齡與各位點視網膜厚度未呈明顯相關性(P＞0.05)。 結論北京城區3~6歲年齡段男性兒童黃斑區視網膜厚度高于女性兒童；視網膜厚度與年齡無相關性。
目的針對臨床研究數據庫數據現狀提出適宜的數據治理模式。方法采用分層目的抽樣方法選擇來自北京地區 6 所三級甲等醫院具有臨床研究經驗的不同年資的 46 位醫師，采用半結構式訪談方法了解臨床研究數據獲取和存儲現狀及其不足；基于臨床研究數據標準明確臨床研究數據庫體系的任務要求；梳理數據治理領域要素，結合臨床研究數據特征明確臨床研究數據治理領域范疇，構建臨床研究數據治理框架。結果目前臨床研究數據來源多樣，既包括了來自各種醫療健康檔案的真實世界數據，也包括了來自針對臨床研究所獨立收集的數據等多種途徑。但由于多種原因臨床電子病例系統的信息獲取尚存在一定難度，大量研究者仍采用手工謄錄的方式采集研究數據并在缺少安全性考慮的狀況下保存數據，對多個來源的電子信息合并則同樣存在較大困難。亟需通過數據治理，構建基于臨床研究數據的 ALCOA+CCEA 標準的臨床研究數據管理體系，其數據治理領域應包括數據架構、數據模型、數據標準、數據質量、主數據、時效性管理、元數據、數據安全。結論真實世界的臨床研究數據治理的核心領域包括數據架構、數據模型、數據標準、數據質量、主數據、時效性管理、元數據和數據安全。
目的針對臨床研究數據特征，構建面向真實世界研究的臨床研究數據安全等級劃分策略。方法以相關法規要求為依據，參考相關領域的安全性等級劃分策略初步將臨床研究數據劃分為五個安全等級。進而遴選參與臨床研究過程，且具有豐富經驗的臨床醫學、臨床研究方法學、臨床研究管理、倫理學、遺傳學以及公共衛生數據應用與管理專家，采用三輪德爾菲法咨詢專家意見。結果經過專家咨詢及逐輪次修訂，專家意見漸趨一致。最終將臨床研究數據共劃分為五個安全性等級并明確了各等級相應的數據屬性和安全策略。其中共包括數據類別 33 項，涵蓋臨床研究可能涉及的人口學信息，臨床檢查、診斷、治療信息，遺傳信息，衛生經濟學信息以及研究可能涉及的已經公開發表的醫學數據和研究過程信息。結論在臨床研究數據規模日益擴大的應用背景下，實現數據安全等級劃分及管理是保障數據安全，實現合理利用的必要措施。針對臨床研究數據，本文所提出的臨床研究數據安全等級劃分策略可以為今后進一步完善數據安全策略提供有益參考。