目的觀察氨己烯酸(Vigabatrin, VGB)治療結節性硬化癥(Tuberous sclerosis complex, TSC)伴癲癇的療效、耐受性及用藥6個月內的安全性 方法選取2015年1月-12月于解放軍總醫院兒童醫學中心診治的41例TSC伴癲癇患兒, 應用VGB治療, 起始劑量20 mg/(kg·d), 維持劑量50~100 mg/(kg·d)。基線水平的發作頻率由患兒父母或監護人完成評價, 觀察治療后3、6個月的療效、不良反應及安全性, 進行自身對照觀察。療效判定標準:癲癇發作減少100%為完全控制; 減少75%~99%為顯效; 減少50%~74%為有效; 減少＜50%為無效。并觀察用藥期間出現的不良反應。 結果治療3、6個月后完全控制率分別為51.2%、57.9%, 總有效率(完全控制+顯效+有效)分別為90.2%、89.5%。治療6個月內, 1例因療效差及藥品購買困難退出(2.4%); 發生不良反應14例, 主要不良反應有嗜睡、興奮、多動、肌陣攣等, 均較輕微且持續時間短, 無患兒出現臨床醫生可察覺的視野改變。 結論VGB治療TSC伴癲癇患兒療效可靠, 不良反應小, 耐受性及近期安全性好。