目的探討吡非尼酮片治療特發性肺纖維化(IPF)的臨床療效和安全性。 方法采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的方法,篩選出87例IPF患者,所有受試者均經知情同意自愿參加。按照隨機化數字方法分為兩組:吡非尼酮組(A組,43例),口服國產吡非尼酮片,療程48周,每次2片(0.4 g),每日3次(1.2 g/d),餐后服用;安慰劑組(B組,44例),口服安慰劑,療程和用法同A組。觀察時間為用藥12、24、36和48周。觀察指標包括:①臨床療效指標:肺功能變化,6分鐘步行試驗(6MWT),生活質量評分變化等;②安全性指標:不良事件發生率,以評價藥物對IPF患者的臨床有效性以及安全性。 結果主要療效指標變化:用藥12周,A組用力肺活量(FVC)增加(90±410) mL,B組下降(70±310)mL,兩組患者FVC變化值比較,差異有統計學意義(P<0.05)。次要療效指標變化:(1)第1秒用力呼氣容積(FEV1):用藥12和24周,兩組患者FEV1變化值比較,差異有統計學意義(P<0.05);(2)兩組患者一氧化碳彌散量(DLCO):兩組患者DLCO變化值比較,差異無統計學意義(P>0.05);(3)6MWT:用藥36和48周,兩組患者6MWT行走距離變化值比較,差異有統計學意義(P<0.05);(4)生活質量評分:在用藥12(癥狀除外)、24、36及48周各個時間點與基線的評分變化,兩組患者圣喬治呼吸問卷(SGRQ)評分以及呼吸困難評分之間的差異均有統計學意義(P<0.05)。安全性:A組43例患者中有36例發生不良事件,發生率為83.72%;B組44例患者中有32例發生不良事件,發生率為72.73%;發生率組間比較,差異無統計學意義(P>0.05)。 結論國產吡非尼酮片治療IPF具有良好的臨床療效和安全性。